Körpə baloncukları: tezliklə müalicəyə ümid var?

Körpə baloncukları: tezliklə müalicəyə ümid var?


We are searching data for your request:

Forums and discussions:
Manuals and reference books:
Data from registers:
Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

Körpə baloncuklarına bir az ümid. Bu uşaqları immunitetlərindən məhrum edən və doğuşdan steril bir qabarcıq içində yaşamağa məcbur edən bir xəstəliklə müalicə etmək üçün yeni bir gen terapiyası sınağı payızda başlamalıdır. (26.07.07 xəbərləri)

  • 1999-cu ilin mart ayında bir qrup Fransız həkim qrupu, immunitetdən məhrum olan və steril otaqlarda yaşamaq məcburiyyətində qalmış uşaqlar tərəfindən ilk dəfə gen terapiyası "körpə baloncukları" ilə müalicə edildi. Nəticələr çox ruhlandırıcı idi, çünki bu gün Fransada müalicə alan bu uşaqlardan 7-si yaxşı işləyir və normal həyat sürür.

Payızda yeni bir klinik sınaq

  • On bir il sonra, eyni komanda, eyni xəstəliyi olan DICS-X olan 5 uşaq üçün payızda başlayacaq yeni bir klinik sınaq üçün sağlamlıq orqanlarının razılığını aldı. Bu nadir genetik xəstəlik infeksiyalara qarşı müdafiə hüceyrələrinin tamamilə olmaması ilə xarakterizə olunur. Bu gün yeganə müalicə sümük iliyi köçürməsidir.

Gen terapiyası, bu necə işləyir?

  • Bu gen terapiyası dəyişdirilmiş genin normal bir nüsxəsini xəstə uşaqların bədəninə daxil etməyi əhatə edir. Bu "dərman" geni orqanizmin xaricində (ex vivo) "viral vektor" vasitəsilə uşağın hüceyrələrinə daxil edilir. Bu vektor genin hüceyrəyə nüfuz etməsinə, onun genoma daxil edilməsinə və uşaqlarda qüsurlu protein istehsalına imkan verir. Bu addım tamamlandıqdan sonra "düzəldilmiş" hüceyrələr xəstəyə yenidən göndərilir.

Stefaniya Letellier